Un importante studio pubblicato su “THE LANCET Neurology” ha evidenziato l’efficacia di una nuova terapia per trattare la distrofia muscolare di Duchenne. Questa malattia genetica rara provoca la progressiva degenerazione dei muscoli, compromettendo le normali funzionalità motorie e riducendo l’aspettativa di vita dei pazienti.
L’UOSD di Malattie Neurodegenerative ad elevata complessità assistenziale dell’AOU G. Martino di Messina, diretta dalla Prof.ssa Sonia Messina, è stata coinvolta nello studio, insieme ad altri tre centri italiani. La sperimentazione, condotta su 179 bambini di età compresa tra i 6 e gli 8 anni, ha evidenziato risultati significativi nell’uso di un inibitore delle istone deacetilasi per limitare i processi infiammatori e fibrotici a carico dei muscoli.
I bambini trattati con la nuova molecola hanno mostrato miglioramenti nella capacità di deambulazione, nella velocità nel movimento e in altre funzioni motorie. Inoltre, la risonanza magnetica muscolare ha evidenziato una riduzione dell’infiltrazione adiposa e fibrotica tipica della distrofia muscolare di Duchenne.
Il centro dell’AOU G. Martino ha seguito attentamente 8 dei bambini coinvolti nello studio, monitorandoli per due anni con visite e esami strumentali. Attualmente, tutti i bambini continuano ad assumere il farmaco per valutarne gli effetti a lungo termine.
La Rettrice Prof.ssa Giovanna Spatari ha espresso soddisfazione per il coinvolgimento dell’Università di Messina in un progetto così importante, mentre la Prof.ssa Sonia Messina ha evidenziato l’importanza dei risultati positivi ottenuti sul decorso della malattia e sulle aspettative di vita dei pazienti.
Il manager dell’AOU, Dott. Giorgio Giulio Santonocito, ha sottolineato che il lavoro pubblicato rappresenta un esempio tangibile dell’importanza della ricerca e dell’assistenza integrate, fondamentali per offrire trattamenti all’avanguardia ai pazienti affetti da patologie rare come la distrofia muscolare di Duchenne.